2025年7月以来，国家医疗保障局围绕落实《支持创新药高质量发展的若干措施》，以推进医保治理体系和治理能力现代化为导向，聚焦真实世界数据支持药品医保综合价值评价开展系列工作：公开征集十个相关选题研究成果与思路，并在8月于陕西西安召开的全国医疗保障工作年中座谈会上，系统总结上半年医保工作，部署下一步重点任务，提出构建医保综合价值评价体系，明确从医药产品全生命周期多维度评估其安全性、有效性等综合价值，并将评估结果作为医药上市、医保准入及价格调整的重要依据。

新标尺的“七维”评价

医保综合价值评价体系的提出，是对传统医药产品评价模式的一次深刻革新与拓展。它不再局限于单一或少数几个维度，而是构建了一个多维度、全周期、系统性的新评价框架。

传统医药产品评价往往侧重于产品的安全性和有效性这两个核心临床指标，经济性（如药物经济学评价）在近年来逐渐受到重视。而新体系在此基础上，明确增加了公平性、可及性和创新性三大维度，形成了“七维一体”的评价模型。

安全性：是基石，关注药品在正常用法用量下对患者的风险控制，包括不良反应的发生率、严重程度及可控性。

有效性：体现核心价值，不仅包括传统的临床疗效指标（如治愈率、缓解率、生存期延长等），也可能涵盖患者报告结局（PROs）、生活质量改善等。

经济性：考量医药产品的成本效益比，确保医保基金的高效使用，减轻患者负担，这是医保基金“保基本”属性的内在要求。

公平性：关注医药产品在不同地区、不同人群（如城乡、不同收入阶层、特殊病种患者）间的分配与可获得性，旨在缩小健康差距，促进健康公平。

可及性：强调产品的可获得程度，包括生产供应能力、配送效率、基层医疗机构的配备情况、支付能力（价格、医保报销政策）等。

创新性：鼓励医药产业创新发展，不仅包括全新的化学实体、生物制品，也包括改良型新药、剂型创新、给药途径创新以及具有临床价值的仿制药等，关注其对未被满足临床需求的解决程度。

患者体验：是医保综合价值评价中唯一以患者为核心视角的维度，旨在弥补传统评价偏重临床、经济指标的不足，聚焦患者在“就医 - 治疗 - 康复” 全流程中的实际感受与需求满足度，是衡量医保服务 “以人为本” 的关键标尺。包括服务满意度、治疗获得感评分、就诊流程复杂度、医患沟通充分性等，针对老年群体增设“操作便捷性评分”，针对慢病患者评估 “用药依从性改善率”等。

真实世界研究为抓手

2025年9月23日，国家医保局办公室印发《关于开展真实世界医保综合价值评价试点工作的通知》（ 医保办发〔2025〕15号），通知明确北京、辽宁、江苏等 11 个省市分三个阶段开始试点，到 2027 年底，推进 10 个重点选题研究落地，主要包括药品、医用耗材、医疗服务等应用场景，构建一套以价值为导向、基于真实世界研究的医保综合价值评价体系，形成“标准规范 - 数据平台 - 评价方法 - 场景应用” 全链条运行机制，并在全国推广。

真实世界研究通过整合非干预性临床数据、医保运营数据、患者行为数据等真实场景信息，弥补传统随机对照试验（RCT）在人群代表性、场景真实性、长期效果评估上的不足，为医保 “买得值、管得好” 提供科学依据。其核心逻辑是将分散的真实世界数据（RWD）基于七维框架转化为标准化证据，实现指标的 “真实化、动态化、差异化” ，为医保决策可用的价值判断。

医疗保障工作年中座谈会特别 强调“以真实世界数据支持创新药械研发”，本质是让 “研发跟着临床需求走、证据跟着真实场景来”。传统创新药械研发以RCT 为核心，聚焦 “严格控制条件下的疗效安全性验证”，但存在入组人群窄（排除老年、合并症患者）、随访周期短（难覆盖长期效果）、场景单一（脱离基层 / 社区实际诊疗环境）等局限；“真实世界数据支持研发” 则是将来源于临床实际场景的多源数据（如电子病历、医保结算、患者登记系统、穿戴设备数据） ，转化为研发可用的证据（RWE），贯穿 “研发前期 - 临床试验 - 上市后迭代” 全流程，解决 “研发与临床需求脱节、研发效率低、上市后价值难挖掘”的问题，也让创新最终能更好地服务患者与医疗实践。另外，研发阶段的 RWD 积累，能为后续医保准入、长期价值评价提供 “全链条证据”，形成创新药械从研发到临床应用的完整价值闭环，为经济性、可及性、公平性等维度的评价提供更丰富的数据支撑。

新评价贯穿产品全生命周期

“七维”评价体系将贯穿医药产品的“上市前、上市后进医保前、进医保后”三个关键阶段，实现了动态化、持续性评价。

上市前：评价结果可能作为药品审评审批的重要参考，尤其是对于具有突出临床价值和创新性的产品，可能获得优先审评审批的资格。主要考察产品的创新性，如对罕见病，用 RWD 验证 “某靶点药物是否填补无药可治的空白”；对器械类，评估 “技术原理是否突破传统器械的操作局限”等。临床有效性，如“药物对核心症状的改善趋势” “器械的关键功能达标率”。安全性，如“潜在安全风险”，并在早期试验中增设针对性监测指标，降低研发失败率。患者体验，如初期收集“用药便利性需求” 、“器械操作复杂度反馈” ，提升早期用户接受度。

上市后进医保前：这是医保准入的核心评价环节，综合价值高的产品将更有机会进入医保目录，并可能获得更合理的支付标准。主要关注产品的经济性，基于上市后真实世界成本数据，测算 “成本 - 效果比（ICER）”“医保基金预算影响”，对比同类已医保产品的 “单位疗效成本”。 临床有效性，对比 “新产品与现有医保产品的疗效差异”。安全性，分析“上市后大规模人群的不良反应发生率” ，尤其关注“RCT 中未纳入的特殊人群” 的安全风险。可及性，评估“产品纳入医保后是否能满足全国需求”，避免因供应不足导致医保价值落空。

进医保后：通过真实世界数据的收集与分析，对产品在实际临床应用中的安全性、有效性、经济性、可及性等进行再评价，其结果可能作为未来医保支付标准调整、目录动态调整（调出或限制支付范围）的依据。重点考察产品的长期安全性，捕捉“短期 RCT 未发现的迟发性风险”。公平性，如“不同统筹地区的报销比例差异”“城乡患者的使用率差距”等。可及性，包括 “产品在基层医疗机构的配备率”“缺货频次”， 确保患者“就近取药”。患者体验，如“用药便利性”“报销流程满意度” “每月往返医院耗时”等。经济性，如基于一个阶段医保基金决算，重新测算“产品的基金消耗增速”“替代传统疗法的节约金额”，若某产品的基金消耗年增速超过标准要求，且未带来相应疗效提升，则启动支付标准调整或使用量管控。

对医药行业的深远影响

医保综合价值评价体系的建立和实施，将对整个医药行业产生全方位、深层次的影响，推动行业格局的重塑和发展模式的转型。

一是，加速产业向“以临床价值为导向”的创新转型。“创新性”维度的明确提出和权重提升，将极大激励企业加大真正意义上的创新投入，尤其是针对重大公共卫生需求、罕见病、老年人常见病等未被满足的临床需求。简单的“me-too”、“me-better”类药物如果不能在临床价值或创新性上体现优势，其市场竞争力将大打折扣。行业将从追求“数量扩张”转向“质量提升”和“价值创造”。

二是，重塑市场竞争格局，优势企业将进一步受益。综合价值评价体系将成为医保资源配置的“指挥棒”。那些在安全性、有效性上具有坚实证据，同时在经济性、创新性方面表现突出，并能积极提升可及性、促进公平性的医药企业及其产品，将在医保准入、支付价格和市场份额上获得优势。反之，对于临床价值不明确、性价比不高、缺乏创新或可及性差的产品，其市场空间可能被压缩甚至被淘汰。这有助于优化资源配置，促进行业集中度的提升。

三是，推动医药产品全生命周期管理能力的提升。由于评价覆盖产品全生命周期，企业需要从研发初期就开始考虑产品的综合价值定位，并在上市后持续收集真实世界数据，开展积极的药物警戒和效果评价。这将倒逼企业建立更完善的全生命周期管理体系，提升风险管理和持续改进能力。

四是，促进药物经济学研究与真实世界研究的普及与深化。经济性评价和基于真实世界数据的综合评价将成为企业必备能力。这将带动药物经济学、卫生技术评估（HTA）以及真实世界研究（RWS）等领域的快速发展，吸引更多专业人才，形成新的产业服务生态。

五是，对医药产品定价策略产生直接影响。“综合价值”将成为医保支付价格制定的核心依据。高创新性、高临床价值的产品可能获得更优的定价，而对于创新性不高但临床必需的产品，则更强调其经济性。这有助于形成“优质优价、创新激励”的良性价格形成机制。

行业的战略应对与能力建设

医保综合价值评价体系的建立，是我国医药卫生体制改革深化的必然要求，也是医药产业从高速发展迈向高质量发展的关键一步。它以“人民健康为中心”，以“价值为导向”，将深刻改变医药市场的游戏规则。对于医药企业而言，这既是严峻的挑战，更是转型升级的契机。唯有主动拥抱变革，将“综合价值”内化于心、外化于行，从研发、生产到市场准入的各个环节进行系统性优化和能力建设，才能在未来的市场竞争中立于不败之地，为保障人民群众健康和推动健康中国建设贡献更大力量。这不仅是对企业战略智慧的考验，更是对其社会责任感的锤炼。面对医保综合价值评价体系带来的新挑战与新机遇，医药企业需要主动调整战略，强化内在能力，以适应新的行业规则。

一是，将“综合价值”理念融入研发全流程，实施“价值导向的早期研发”。优先选择那些能解决重大未被满足临床需求、具有显著创新性和临床价值潜力的靶点和适应症。在立项阶段就要进行初步的综合价值评估，预判其在安全性、有效性、创新性、潜在的经济性、可及性等方面的表现。在临床试验方案设计中，不仅要关注传统的有效性和安全性终点，还应考虑纳入患者报告结局（PROs）、健康相关生活质量（HRQoL）等指标，为未来的综合价值评价积累早期证据。同时，要前瞻性地设计真实世界研究的方案框架。在研发早期就引入药物经济学思维，评估候选药物的潜在成本效益，为后期的定价和医保准入策略提供支持。

二是，强化临床证据生成能力，特别是真实世界证据的积累与应用。会议提到“以真实世界数据支持创新药械研发”，企业需要严格按照GCP要求开展临床试验，确保数据的真实性、完整性和科学性，为安全性和有效性提供坚实证据。建立或合作建立真实世界研究平台，系统收集产品上市后在真实临床环境中的数据，用于评价其长期安全性、有效性、适用人群特征、经济性以及对医疗资源利用的影响等，为产品的全生命周期管理和医保再评价提供数据支持。

三是，提升药物经济学与卫生技术评估（HTA）能力。建立或引进药物经济学、卫生技术评估专业人才队伍，能够独立或与外部专业机构合作完成高质量的药物经济学研究报告和HTA报告。根据产品特点（如创新药、改良型新药、仿制药）和目标市场，设计合适的经济学评价模型和方法，充分体现产品的价值主张。

四是，优化生产与供应链管理，保障可及性与公平性。确保产品上市后能够稳定供应，满足临床需求，特别是保障基层和偏远地区的药品可及性。通过优化生产工艺、降低生产成本，提升产品的经济性，为合理定价和提高可及性奠定基础。对于通过一致性评价的仿制药或纳入带量采购范围的产品，要积极响应，通过规模效应降低成本，提升产品在基层市场的可及性。

五是，构建以“综合价值”为核心的市场准入与沟通策略。围绕产品的六大维度，提炼清晰、有说服力的价值故事，向医保部门、医疗机构、医生和患者传递产品的综合价值。积极参与医保政策的研讨，及时了解评价体系的具体细则和动态，在医保谈判/竞价中充分展示产品的综合价值证据。通过学术推广等方式，使医生和患者理解产品在安全性、有效性之外的其他价值，如对生活质量的改善、对家庭和社会的效益等。

六是，加强跨部门协作与外部合作。综合价值评价涉及研发、临床、市场、医学事务、药物经济学、供应链等多个环节，需要企业内部建立高效的跨部门协作机制。同时，也应积极与高校、科研院所、医疗机构、CRO、RWS服务商、咨询公司等外部机构开展合作，整合资源，提升综合竞争力。

作者 | 耿鸿武 清华大学老科协医疗健康研究中心执行副主任