日前，致力于监测全球医疗保健趋势并开展前瞻性研究的国际卫生经济学与结果研究协会（ISPOR）发布了《ISPOR2026—2027 年度十大 HEOR（卫生经济学和结果研究）趋势》，为该协会第六次发布系列报告。该报告与往年相比，在内容及排序有较大的变化。

今年人工智能（AI）跃升为十大趋势的榜首，关注使用 AI 来变革 HEOR 领域；真实世界证据 (RWE) 位列第二，着重探讨如何提高数据的可用性、质量和透明度；第三趋势是以价值为基础的医疗保健 (VB-HC)，该因素要求为患者提供最佳医疗保健；药物定价、创新疗法、以患者为中心、卫生经济学与结果研究 (HEOR) 的相关性位列第四至七位；卫生技术评估曾一度跌出趋势，现在再次上榜位列第八；价值衡量位列第九，重点在于扩展价值的定义，使其涵盖整体健康。此外，受 AI 的影响，其发展速度显著加快，数字健康位列第十。报告彰显了 ISPOR“让所有人都能获得可及、有效、高效且负担得起的医疗保健服务” 的愿景。

在本文中，复旦大学公共卫生学院卫生经济学胡善联教授，就全球卫生经济学和结果研究十大趋势进行了系统的梳理分享。

AI 的应用几乎扩展到了医疗保健行业的各个领域，从生物制药临床试验到卫生经济学和结果研究。AI 具有极大的实用价值，能快速完成系统文献综述，构建复杂的数据集，并加速分析。目前有两种主要的 AI 类型：大型语言模型 (LLM) 和机器学习 (ML)。前者能处理大量文本和定性数据，并生成有意义的信息，后者本质上是训练计算机进行预测建模。

ChatGPT 是 LLM 的一个典型例子，其他还有 Google Gemini、Meta AI 和 DeepSeek。目前针对医疗保健领域的 LLM 也正在不断开发，可以帮助制药公司简化患者招募流程、优化方案设计并改进试验结果的预测模型。智能体 AI 模型也正迅速发展，有望加速 AI 在 HEOR 领域的影响，使 HEOR 专业人员能够开展更多、更优质的研究，并加强沟通。

随着大数据自动化应用，AI 配套政策也要跟上，需要指导其使用，包括隐私保护等方面。AI 的生成需要监督，确保患者获得最大的利益。例如对结果进行质量控制，需要通过验证来识别幻觉。

真实世界证据 (RWE) 在监管评估中已明显扩大了应用。欧洲药品管理局 (EMA) 在其 “支持欧盟监管决策的真实世界证据框架” 的报告中指出共开展了 59 项 RWE 研究，其中 33 项已完成，较前一年增长 47.5%。这些研究涵盖了药物利用、安全性及疾病流行病学等主题。比如 FDA 长期使用 RWE 和真实世界数据 (RWD) 来监测和评估医疗产品上市后的安全性。

在 RCT-Duplicate 示范项目中，研究人员发现 RWD 可以有效地模拟随机对照试验（RCT）。未来两年，全球 RWD 数据库的数据将持续增加。欧盟拥有达尔文欧盟研究数据库（DARWIN EU），这是为整合和共享真实世界数据而开展的区域性努力。为了确保 RWE 的持续应用，相关部门必须持续重视数据的透明度。

ISPOR 与国际药物流行病学学会合作开发的提高可重复性的协调方案模板，为 RWE 科学家提供了披露研究问题、目标和方法、研究设计、数据来源等详细信息的途径。该模板已被国际人用药品注册技术协调会 (ICH) 的《人用药品注册技术要求》ICH M14 指南 7 采纳，并被 EMA、美国医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 以及其他医疗机构推荐。

2025 年 CMS 发布指南，规定所有开展真实世界证据研究的医疗器械公司都必须使用 HARPER + 框架。它是一个基于 HARPER 框架但针对医疗器械和医疗保险覆盖标准进行了调整的框架。ISPOR 的其他相关资源和举措还包括 RWE 注册中心、RWE 战略计划以及 RWD 专题网页。

基于价值的医疗保健 (VBHC) 为首次上榜，指一种 “医疗服务模式”，包括医院和医生在内的医疗服务提供者根据患者的健康结果获得报酬。VBHC 的目标是调整医疗体系中的经济激励机制，以推动医疗实践在最低成本下实现最佳疗效。它让医疗系统的激励机制与价值驱动因素保持一致。鉴于当前全球经济面临压力，以及医疗需求超出当前财政供给能力，例如 CMS 采用按绩效付费的机制。

卫生经济学和结果研究 (HEOR) 在推进以价值为导向的医疗保健方面发挥着关键作用，它提供了评估医疗干预措施的临床、经济和人文结果所需的证据。在以价值为导向的模式下，医保报销和医疗决策越来越多地与患者结果挂钩，而非根据服务数量，这使得 HEOR 对于量化价值至关重要。鉴于新疗法的成本不断增加，监管部门需要对 VBHC 措施进行评估。例如欧盟委员会，已就 VBHC 中的价值定义发表了立场声明，制定全球结果测量标准推动 VBHC 领域的发展。

ISPOR2030 年战略计划将可负担性列为医疗保健领域未来发展的关键驱动因素和挑战之一。药物定价是影响可负担性的重要因素，影响药物定价的关键是许多市场缺乏价格透明度。由于肿瘤和罕见病创新药物的高昂价格给政府和个人医疗保健预算都带来很大压力，基于价值的定价（VBP）应运而生。

在这种定价模式下，目前已出现 6 种 VBP 定价模式，包括：(1) 基于财务风险的合同；(2) 基于健康结果的合同；(3) 分期付款模式，购买者可以分期支付昂贵的治疗费用；(4) 订阅式或 “Netflix” 模式，允许购买者支付固定费用，在特定时间内无限次使用特定产品；(5) 适应症定价，即价格基于药物所治疗的适应症或治疗领域；(6) 基于用量的定价，这种定价方式通常用于预防性疗法，例如疫苗，达成风险分担协议。

美国联邦医疗保险 (Medicare) 的药品价格谈判已经使用国际参考定价 (IRP)，这可能会对全球产生重大影响，推高参照国家的药品价格，且签订的保密折扣协议中的交易价格无法观察。在欧洲，已有 39 个国家签署联合采购协议，欧盟委员会正在审议《关键药物法案》草案，旨在改善欧盟关键药物的可及性、供应和生产。HEOR 已为药品定价提供信息发挥着至关重要的作用。

随着政府对上市产品实行价格管制，如何才能更好地促进创新值得思考。目前，投资、疾病负担和未满足的需求之间存在错配。2024 年，美国 FDA 批准了 50 种新药，其中 26 种此前已获得孤儿药资格认定。由于支付方和卫生技术评估机构要求提供超出监管机构批准标准要求的数据，许多此类新药疗法难以获得市场准入。影响医疗保健创新的另一个趋势是全球药物研发中心正向东方转移。中国作为药物研发领域的领导者，正在改变全球医疗创新的格局。2023 年，中国启动了 2000 多项临床试验。

各国监管机构正在积极发布关于患者参与的指导意见，以数据驱动和循证的方式推动患者参与医疗保健的进程。EMA 于 2025 年鼓励药品研发人员在药品全生命周期内收集并纳入反映患者真实生活体验和偏好的数据。

美国 FDA 正在制定一系列以患者为中心的药物研发指导文件，用于医疗产品研发和监管决策。加拿大药品监督管理局发布了关于在报销审查中提供患者意见的指导意见。此外，可穿戴设备等数字健康工具和技术提供更便捷的方式来追踪患者数据，促进更广泛的临床试验参与，有助于将患者的声音进一步融入医学研究。

HEOR 对健康、医疗保健和患者福祉十分重要。由于数据量大且决策路径复杂，医疗保健决策日益复杂。在美国，医疗保健系统被描述为 “各种相互竞争的力量之间的冲突”，医疗专业人员关注服务报酬和自主权，医疗机构追求高利润服务和低供应成本，而供应商则关注知识产权保护和销量。在欧洲、南亚和东南亚正在经历前所未有的老龄化人口增长挑战，到 2050 年，这些地区将有 13 亿 60 岁及以上人口，这将给医疗保健系统带来巨大压力，因为骨关节炎、慢性阻塞性肺病、糖尿病和阿尔茨海默病等并发症日益增多。

政策制定者需要利用 HEOR 制定合理的卫生政策。支付方需要确定哪些疗法应该纳入医保范围，以及新药可能对其财务状况产生的预算影响。医疗服务提供者和患者依靠 HEOR 来帮助制定治疗方案，从而提供最佳的健康结果。

总之，HEOR 是一门能够为几乎所有医疗保健决策提供信息和改进的科学，它有可能在系统层面变革医疗保健。ISPOR 近期还推出了一个新网站 ——HEOR Explained (HEOR 详解)，提供信息、视频和图表，帮助所有人更好地了解 HEOR 的定义、应用方式及其对个人和医疗保健系统的影响。

随着越来越多的创新型医疗技术获得审批，全球的卫生技术评估 (HTA) 机构与支付方组织不得不基于有限证据和长期结果的不确定性作出决策。为此，HTA 机构间亟需开展合作与信息共享。

2025 年 1 月，欧盟正式实施 HTA 法规，率先针对新型癌症药物与先进疗法药品启动联合临床评估 (JCA) 及联合科学咨询 (JSC)。在 JCA 和 JSC 框架下，HTA 流程有望简化，评价工具的标准化程度也将提升。推动跨境及多方利益相关者 HTA 合作的另一动力是 AI 的应用，其可有效支持相关工作流程。

HTA 跨领域合作的一个理想方向是 “管理式准入协议”。这是一种闭环系统，能够实时评估药物，衡量其对医疗系统的真实价值。此类协议可用于研究高成本、可能一次性使用的疗法（如基因疗法）的多种支付模式。爱尔兰的管理式准入方案 (MAP) 便是典型案例，其旨在提升高成本药物的可及性，为支付方提供监督管理与预算确定性。该方案最初针对利拉鲁肽、度普利尤单抗及降钙素基因相关肽单克隆抗体，目前已覆盖 30 多种疗法及疾病 / 病症。

价值衡量问题再次成为关注焦点，源于对更广泛价值定义的迫切需求。这一需求旨在指导和完善卫生项目及投资的设计与优先排序，以推动整体健康理念的落地。过去，健康定义主要局限于传统的身体或心理健康指标；而整体健康理念则将视野拓展至经济保障、住房条件、健康食品获取能力等影响健康与生活质量的其他因素。

美国退伍军人事务部 (VA) 的整体健康系统最初聚焦于慢性疼痛、心理健康需求及残障人士服务，如今已覆盖所有 VA 医疗中心，服务范围与疾病种类也更为广泛。澳大利亚 2024 年卫生技术评估审查明确呼吁纳入患者 / 消费者意见、公平性、未满足需求、疾病严重程度及公共卫生价值；英国 NICE 则考虑了生产力与环境指标；荷兰国家医疗保健研究所 (ZIN) 开展了为期三年的试点项目，研究卫生技术对医疗系统生产力的影响；丹麦 2025—2027 年卫生技术评估 (HTA) 的优先事项中，还包含了气候与环境指标。

ISPOR 在其 2030 年战略规划中，将 “整体健康” 的概念纳入健康领域的关键驱动因素之一。整体健康将包括个人生活的各个方面，即生理、心理、社会、经济、环境和精神因素，这些都视为对整体福祉有贡献。它秉持 “以人为本、全面覆盖、源头治理、公平公正、责任担当、福祉优先” 的理念，不仅帮助患者远离疾病困扰，更助力其实现整体生活满意度的提升。为了有效衡量整体健康，HEOR 需要开发新方法，如评估未满足的需求，创建基于路径的评估，纳入多部门和社会视角，并具有一定的时间跨度。

数字疗法和可穿戴设备能够提供真实世界的数据来源，对于真实了解患者的治疗结果至关重要。数字健康及其对医疗转型的影响被列为未来几年关键的驱动因素和挑战之一。虚拟模型可以帮助医生更好地了解医疗保健人群。数字孪生有望加强正在进行的合成对照组研究，明确不同的健康改善干预措施及其影响。

应用 AI 技术（如 ChatGPT）进行医疗保健管理，目前已有许多心理健康应用程序可供使用。如美国 FDA 在 2024 年底前已批准 10 款应用程序。数字疗法和可穿戴设备提供的信息，以及 AI 聊天机器人提供的准确信息，能够帮助患者更好地管理自身健康。数字疗法能够通过远程监测患者，提高医疗服务的可及性，节省医疗成本。当然，这一领域还需要建立真实世界证据框架来指导这些数字技术的数据标准、质量、分析和报告。