中国基本药物政策自2009年新一轮医改以来，经历了从“建制度”到“调结构、强协同”的演变。2026年2月11日，国家卫健委等11部门联合印发新版《国家基本药物目录管理办法》（以下简称《办法》），标志着政策进入“依法管理、循证决策、三医协同”的新阶段。同年7月9日，国家卫健委召开新闻发布会，宣布完成了时隔8年的2026年版基本药物目录（以下简称2026年版《目录》）的更新调整。

1977年，WHO提出“基本药物”概念，我国自1979年参与其行动计划。从1979年到2007年我国属于基本药物制度建立的探索阶段，从1982—2004年，我国先后发布6版基本药物目录，但未形成强制性国家基本药物制度。2009年，国家新一轮医改开始后，国务院发布《关于建立国家基本药物制度的实施意见》等文件，标志着国家基本药物制度正式建立。2009年发布首版国家基本药物目录（307种），并规定原则上每3年调整一次。要求政府办的基层医疗机构全部配备和使用基本药物，实行零差率销售。基本药物全部纳入医保，报销比例明显高于非基本药物。

2012—2018年目录进入扩容与深化阶段。目录不断更新，数量不断增加，重点增加抗肿瘤、儿童用药等。2015年，管理办法升级为正式版，强调“防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重、临床首选”等基本药物的遴选原则。2018年，国务院发文明确基药“突出基本、防治必需、保障供应、优先使用、保证质量、降低负担”的六大功能定位。推广“1+X”用药模式（以基本药物为主导，其他药品为补充），并强调与分级诊疗、集采、医保等政策协同。2019年，《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》和《中华人民共和国药品管理法》将基本药物制度上升为国家法律保障的要求。

2026年7月，新版国家基本药物目录发布，共收录药品794种，较2018年版目录增加了109种（15.9%）。《办法》重点完善了六个方面的内容，旨在提升制度的科学性、规范性和可操作性：

（1）强化法律与政策依据，将《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》和《中华人民共和国药品管理法》作为上位法，并与近年出台的基药制度、短缺药保供稳价等文件紧密衔接；

（2）优化目录结构与分类，明确基药分为化学药品和生物制品、中药（含中药饮片和中成药）两大类。两类中均包含儿童药品，兼顾特殊人群需求；

（3）突出临床价值导向，遴选和调整的核心标准从“价格低廉”转向“突出临床价值”，强调以疾病谱变化、循证医学、药物经济学等为依据，坚持中西医并重、临床首选；

（4）明确动态调整机制，将“原则上3年一调”提升为制度刚性要求，并明确调整需综合考虑疾病谱、药品不良反应、临床综合评价、药物经济学评价等因素；

（5）衔接“三医”联动，强调基药制度需与分级诊疗、药品集采、医保支付报销等政策协同。同时，删除了“政府举办的基层医疗卫生机构全部配备和使用基本药物”的硬性要求，为基层与上级医院用药衔接留出空间；

（6）规范遴选程序与评价，建立了“组建专家库、咨询专家组遴选、评审专家组论证、征求意见、协调机制审核、发布实施”的规范化流程。并明确将药品临床综合评价结果作为目录调整的核心依据。

首先是对医药产业研发的立项：从“仿制跟随”转向“临床价值导向”。基药遴选以“临床价值”为核心，综合评估安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性六个维度。药企研发立项需转向临床价值，解决未满足的临床需求、改善长期预后的领域，如肿瘤、心脑血管、代谢、呼吸、儿科、罕见病及老年病用药。

其次是《办法》将循证医学、药物经济学等评价结果作为目录调整的直接依据。企业研发和注册阶段就应提前布局，并早期规划在Ⅲ期临床或上市后，系统开展真实世界研究（RWS），积累有效性与安全性数据。从研发早期即进行成本-效果/效用分析，为未来基药遴选和医保谈判提供“性价比”证据，使产品评价结果更易于被采纳。

国家卫健委在2025—2026年调整中明确优先考虑国谈创新药，特别是“重大新药创制”成果。独家品种纳入基药需“单独论证”。企业需准备充分的临床和经济学证据，证明其“不可替代性”和“成本可接受性”。2026年版《目录》中共收录16种创新药，新增了4个1类新药，包括3个化学药和生物制品：罗沙司他、泰它西普、司普奇拜单抗和1个中成药“解郁除烦胶囊”。

而进入基药目录的仿制药必须通过质量和疗效一致性评价，企业需通过头对头研究等方式，以稳固基药地位。否则就有被调出和集采淘汰的风险。总之，基药目录调整是“研发+临床+市场准入+药物经济学”的综合竞争。企业内需打破部门壁垒，组建跨部门团队，共同制定“基药策略”。早期听取外部专家意见，确保研发路径符合未来基药评价的要求。

结合国际经验，中国在完善基本药物制度时，根据国情建立了启动、材料收集、评估、公示申诉、应用推广6个阶段流程，实行常态化、程序化的目录调整机制。WHO建议每2年调整一次目录，在我国原则上3年调整的基础上，应建立可预期的制度设计，公开征集意见、引入证据和申诉机制，以提升科学性与公信力。

（1）WHO及多国在遴选时，强化循证决策与药物经济学评价，普遍要求提供安全性、有效性、经济性（成本－效果）等多维度证据。而我国在基本药物目录调整中，应更系统地引入真实世界数据和药物经济学证据，将“临床价值+性价比”作为核心标准，并细化相关技术指南。在优化目录结构与信息维度方面WHO及多国目录常采用核心+补充目录结构，并通过分册（按机构级别、人群）、分类（如ATC）、符号注释等方式，提供剂型、适应证、使用条件等丰富信息，以指导合理用药。对中国的启示，除满足上述要求外，WHO还增加了儿童基本药物目录（EMLc）分册、按机构级别分层、标注关键信息，使其不仅是一个目录品种的清单，更是临床用药的“工具书”。

（2） WHO及泰国、南非等国均允许政府、医疗机构、企业、行业协会及个人提交申请或反馈意见，并设有公示和申诉环节，确保各方参与权和知情权。对中国的启示是在目录调整中，应制度化地吸纳医疗机构、行业协会、患者组织等多元主体的意见，并公开专家意见、证据摘要和决策依据，以增强社会认同。

（3） WHO主张政府通过监管和采购保障基本药物供应，确保基本药品质优价廉。对短缺药建立国家储备和快速响应机制，可探索“定点生产+市场竞争”模式。多数发达国家虽不单列“基药目录”，但其医保报销目录本身就是事实上的基药目录。对中国的启示是应持续推动基药目录与医保目录、集采政策的联动”。对基药可探索更优的支付标准或激励机制，引导医疗机构和患者优先选择。将基药目录与临床路径、处方集、绩效考核及公众教育紧密结合。

（4） WHO《基本药物示范目录》（EML）的制定遵循一套核心标准，旨在确保入选药物能优先满足全球最重要的公共卫生需求。核心遴选标准是公共卫生相关性 （疾病负担），影响广泛的疾病（如HIV、结核、疟疾、糖尿病等）。基本药物入选的基础是临床获益与安全风险，早期遴选主要依赖专家经验。自2001年起，WHO明确要求使用GRADE等系统评价方法，对基药的证据质量和推荐强度进行分级，药物经济学证据是技术报告的核心内容。在同一治疗类别中，优先选择成本－效果更优的药物。自2002年起，药品的绝对价格高低不再是排除标准，但成本和可负担性仍是重要的考量因素。药物需有稳定可靠的质量（包括生物利用度），并提供适合目标人群的剂型，确保能持续足量供应。原则上优先选择单一化合物制剂。固定复方仅在能证明其疗效、安全性、依从性显著优于单药联用，或有助于减少耐药（如抗结核、抗疟药）时才被考虑纳入。

（5）目录旨在覆盖绝大多数需求，因此药物数量必须有限。这有助于简化采购、储存、分发等环节，并便于医务人员和公众掌握。WHO的示范目录是全球“范本”，各国在应用时需结合自身国情进行本土化调整。WHO强调基于疾病负担、疗效、安全性、成本效益等循证依据。中国2018年版《目录》的遴选原则，如“防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重、临床首选”等，与WHO标准在实质上高度接近。2026年版《目录》更强调结合我国医药产业创新发展现状，纳入创新药物的种类、聚焦发病率较高的慢性病、增补儿童药的适宜剂型、增加公共卫生预防性产品，如疫苗和抗结核病、肝炎的药品。

基药目录将加速更新。现行2026版目录的品种结构已经优化，更侧重儿童用药、国产创新药、慢病管理药物等。未来基药遴选将更依赖真实世界数据和药物经济学证据。创新价值高、性价比优、能改善长期预后的药物将获得更多机会。基药制度将与医保、集采、分级诊疗等医改政策形成更紧密的“组合拳”。基药身份有助于产品在医院准入、医保支付和集采报量中获得优势。使“三医”联动更紧密。基本药物特别保障了特殊人群的用药，向儿童、老年人、罕见病患者等群体倾斜，提升其用药可及性和合理性。基药目录还将引导医疗机构优化用药结构，促进合理用药。同时，通过为创新药预留空间，激励企业研发生产更多高质量、高性价比的国产创新药。