但在高预期之下，中期成效究竟如何仍需冷静审视。2026年8月发布的三篇评述——Daphne Koller在a16z网站刊发的长文、Bender等16位学者在《Nature Reviews Drug Discovery》的Perspective、Derek Lowe在《Science》的评论给出了一致判断：AI在临床前环节显著提效，但“临床相关影响的证据令人失望地有限”，当前处于“absence of evidence（证据缺席）”，而非“evidence of absence（已证无效）”。换言之，AI制药蓬勃发展是事实，但从科学研究走向临床价值兑现，仍存在尚未跨越的鸿沟。

发展图景：临床管线进入验证，模型走向统一底座

当前AI制药已进入管线兑现阶段，标志性候选药物接连进入临床验证期，模型架构也从分散的垂直工具走向统一底座，产业格局逐渐改变。

（1）标志性管线进入临床验证期。2026年7月，英矽智能Rentosertib（ISM001-055，靶向特发性肺纤维化TNIK）启动III期临床，成为全球首款“靶点由AI发现、分子由AI设计”并进入上市前验证阶段的候选药物；其从立项到提名临床前候选化合物用时不足18个月、测试分子不足80个，而传统模式平均需4.5年、筛选数百至上千个分子。据丁香园Insight数据显示，2026年全球AI驱动新药临床管线增至179条、9条进入III期，行业集体迈入结果验证阶段。

（2）模型能力从辅助走向设计。Anthropic披露Claude自主完成蛋白结合剂从头设计，15个可评估靶点中14个成功，独立验证有效率26.8%。谷歌DeepMind旗下Isomorphic Labs发布药物设计引擎IsoDDE，直接建模“药物-蛋白结合”，《Nature News》称其为“接近AlphaFold4级别的突破”。

（3）产业格局呈现双重趋势。从“AI辅助工具”向“AI嵌入研发全链条”演进；从“小分子、蛋白各自为战”的垂直模型，走向以原子级统一表示、多模态对齐为代表的统一底座。但高质量、有湿实验验证的配对数据始终稀缺——这也解释了为何上游湿实验与合成验证环节率先兑现业绩，印证了“AI始于算法、落地在闭环”的产业逻辑。

现实约束：资源投入错配、数据鸿沟与验证失准

当前蓬勃发展的另一面，是三类系统性瓶颈的现实约束。

（1）资源投入错配：算力堆砌分子端，瓶颈滞留机制端。Koller将药物研发分为三段：疾病到机制、机制到药物、药物到患者。过去几年AI最密集的突破落在第二段“机制到药物”——AlphaFold问世后，蛋白设计、小分子生成、RNA/抗体设计工具集中涌现。但进入临床试验的药物仍有超过90%最终失败，且几十年来该比例几乎未改善；绝大多数失败不是分子本身设计差，而是第一段选错了机制——选定的靶点并不能改变疾病进程。行业资源因此严重错配：算力、融资、论文堆砌在分子端，而决定临床成败的机制发现端投入不足。Koller给出一组对照数据，行业每年推进的新靶点数量从约100个（2015年）下降至约30个（2024年），同时38个靶点各自对应超50个在研项目，同质化竞争激烈。Lowe进一步指出，II期临床试验是首次验证药物疗效的关键阶段，也是研发失败最高发的环节。AI若不能有效提升II期成功率，就意味着未触及研发链的真正瓶颈。

图. AI制药三重瓶颈示意图

数据来源：Daphne Koller. Drug Discovery Has No Magic Wands. a16z news, 3 Aug, 2026.

注：图片由AI生成

（2）数据鸿沟：观测数据充足，因果扰动数据稀缺。Koller估算，从现有最大细胞图谱走向“人体生物学因果模型”，所需数据规模相差约三个数量级（约1000倍）。现有数亿级细胞数据集多为观察性单细胞/多组学，缺少“敲除某基因、加某化合物后系统如何响应”的扰动实验数据；而药物研发本质是基于干预行为的因果判断，单纯相关性标志物无法直接等同于具备成药潜力的靶点。

Bender等人进一步阐释了生物与化学数据的条件依赖性：同一化合物在不同细胞系、批次、读数窗口下标签会漂移；四个常用ADME数据集化合物重叠仅0.1%、骨架重叠0.6%，模型外推域极其有限；肝类器官IC50与临床用药肝损伤风险、热迁移Tm值与酶抑制活性IC50均呈现弱相关。观测数据看似庞大，但能支撑“靶点是否具备开发价值”的干预级数据长期稀缺，模型再深度学习也难以弥补数据层面的底层缺陷。

（3）验证失准：基准刷分虚高，临床价值难以量化。Bender等指出，AI制药长期沿用通用AUC等指标优化，但“挑选前10%好分子”与“剔掉后80%毒分子”所需指标存在本质差异，榜单SOTA不等于项目收益；AlphaFold是模型验证成功，不是流程验证成功。Lowe进一步指出：行业普遍存在的归因偏差使“赢归AI、输归运气”成为常态，单一项目无法区分AI真实贡献。国内一线从业者口径更直接——多数宣称“AI设计”的管线，AI只做过虚拟筛选或ADME预测，关键骨架与go/no-go仍由研发人员主导；“AI辅助”被写成“AI驱动”是融资季的普遍润色。没有可溯源的贡献量化，就无法判断AI是降低了研发决策误差，还是仅压缩了本就占比不大的临床前工时。

破局路径：完善因果数据，打通从研究到临床的闭环

AI制药想要跨越从实验室研究到临床落地的鸿沟，单纯依靠扩大模型参数规模无法突破转化瓶颈，需要沿着“数据-靶点-临床”链路系统性推进。

短期来看，行业正加速搭建干湿实验闭环平台，依靠自动化实验批量产出基因扰动、化合物干预类组学数据，补齐稀缺的因果扰动数据；在肿瘤、神经退行性疾病、特发性肺纤维化等临床需求旺盛的领域，AI可依托生物标志物实现精准患者分层、优化试验设计，重点改善失败率最高的II期疗效验证环节。

中长期维度，行业需要扭转“重分子生成、轻机制研究”的资源分配格局，一方面推动标准化扰动数据集共享，建立临床真实世界数据与临床前实验数据双向回流机制，另一方面引导研发资源摆脱扎堆成熟靶点的同质化竞争，向全新靶点、难成药靶点管线倾斜。

长远来看，AI不会独立完成新药研发全流程，而是作为决策辅助工具嵌入研发链条，行业也将逐步褪去概念包装，建立可量化、可溯源的AI贡献评估体系。未来几年，首批AI原生管线陆续完成III期临床读出，将首次为“AI能否实质性提升临床成功率”提供实证依据，技术红利最终能否转化为患者可用的创新药物，取决于行业能否持续聚焦临床真实需求，跳出单纯依靠临床前研究效率提升的叙事框架。

参考文献：

1、Daphne Koller. Drug Discovery Has No Magic Wands. a16z news, 3 Aug, 2026.

2、Bender, Andreas et al. Artificial intelligence in drug discovery - what it is, where we stand and the path forward. Nature reviews. Drug discovery, 10.1038/s41573-026-01496-2. 7 Aug. 2026, doi:10.1038/s41573-026-01496-2

3、Derek Lowe. So How Is AI Drug Discovery Doing, Really? Science, 10 Aug. 2026.

4、英矽智能官网：https://insilico.com/news_sc/1udp32slr1-aiiii

5、Anthropic官网：https://www.anthropic.com/research/Claude-accelerates-protein-design

6、‘An AlphaFold 4’ — scientists marvel at DeepMind drug spin-off’s exclusive new AI. Nature News, 19 Feb. 2026.